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Bebé precisa de remédio de 2 ME para viver — Portugal uniu-se e em 3 dias atinge o montante 03 Julho 2019

É uma doença rara, disse o médico aos pais da pequena Matilde (foto). Mas tem cura se ela receber uma injeção medicamentosa que custa mais de dois milhões e cento e vinte e cinco mil dólares, perto de dois milhões de euros. Sim: é esse o preço de uma única dose, que cura. O ’crowdfunding’ da "única esperança" resultou, diz a página oficial da família na terça-feira, 2.

Bebé precisa de remédio de 2 ME para viver — Portugal uniu-se e em 3 dias  atinge o montante

A TVI, de Portugal, divulgou na sexta-feira o caso da bebé de dois meses que nasceu com uma doença raríssima, a Atrofia Muscular Espinal. O objetivo dos pais de Matilde, de conseguir sensibilizar o mundo para o crowdfunding (financiamento colaborativo), resultou: no domingo, tinha atingido 800 mil euros, na segunda-feira, 1, o montante de doações chegou a 1,294 milhão de euros e na terça-feira ultrapassou o montante de dois milhões.

O medicamento é o Zolgensma — em que SMA é a sigla (em inglês) da doença. O medicamento mais caro do mundo — desenvolvido pelo laboratório Avexis dos Estados Unidos, do grupo Novartis dos EUA (sem representante na UE) — pode chegar à Europa ainda este ano se a AEM, a agência europeia que aprova os medicamentos, assim o autorizar. A aprovação pela FDA aconteceu há pouco mais de um mês, em 24 de maio, como divulgou no site SMANEWS, nesse mesmo dia, o português José Marques Lopes da equipa, em artigo (em inglês) publicado online.

O medicamento que cura em uma única dose de injeção "atua diretamente na raiz que causa a SMA", — segundo a informação no site do laboratório que desenvolveu o Zolgensma. O custo dessa única dose, segundo o Business Insider, é de 2,125 milhões de dólares (207.362.810$00).

Essa infusão da dose única a crianças pequenas, que têm de ter o máximo de dois anos de idade, vai permitir repor a função do gene SMN1, o gene 1 dos neurónios motores — importante para o controlo do movimento muscular. O gene em falta ou deficitário, o SMN1, é pois substituído por uma cópia.

Muitas interrogações continuam e que só terão resposta com o tempo e quando se alargar o número de pacientes que receberam a injeção. Até agora, tem sido divulgado um único caso: o de uma menina, hoje com três anos, que recebeu a dose única quando tinha menos de dois meses.

Mesmo a "única esperança" ?

As autoridades da Saúde e farmacêutica de Portugal têm sido cautelosas a tratar o assunto. Assim, o Ministério da Saúde que “está a acompanhar a situação e está sensível ao caso”, indica que “tudo passa por mecanismos acionados através de terapêuticas indicadas pelos próprios clínicos que estão a seguir o caso”. “Estamos atentos mas não pode ser o ministério a impor uma terapêutica que parece que poderá ter benefícios. Há um medicamento alternativo de tratamento em Portugal, que está disponível”.

É o Nusinersen, 100% comparticipado pelo Estado. Como consta no site do Infarmed “em Portugal, para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) está autorizado o medicamento Nusinersen”, com “100% de comparticipação pelo Estado Português", "de modo a abranger todos os doentes candidatos a tratamento”.

A “gestão do acesso ao(s) medicamento(s) para o tratamento da AME” é efetuada através do Portal da Atrofia Muscular Espinhal (PAME), na página do Infarmed.
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Fontes: Referidas.

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